Eerste gentherapie voor de behandeling van ernstige hemofilie A
Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) heeft een positief advies gekregen van het Europees medicijnagentschap EMA. Roctavian is de eerste goedgekeurde gentherapie voor de behandeling van een specifieke groep volwassen patiënten met ernstige hemofilie A.
Hemofilie A is een zeldzame ernstige ziekte. Patiënten met hemofilie hebben een toegenomen neiging tot bloedingen, bijvoorbeeld na een verwonding of operatie. Patiënten met hemofilie A kunnen geen factor VIII maken. Factor VIII is een eiwit dat nodig is om bloed te laten stollen en bloedingen te stoppen. De huidige behandelingen van hemofilie A bestaan uit factor VIII om het missende eiwit te vervangen. Bij deze behandelingen zijn vaak meerdere prikken per week of maand nodig. De nieuwe gentherapie bestaat uit één toediening.
Roctavian is een behandeling voor patiënten die geen antistoffen hebben tegen factor VIII en niet tegen adeno-geassocieerd virus serotype 5 (AAV5). De werkzame stof in Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) bestaat uit een gen voor factor VIII. Dit gen zit in een onschadelijk gemaakt virus (het AAV5). De patiënt krijgt het middel eenmalig via een infuus. Het gen voor factor VIII gaat dan naar de levercellen. De levercellen ‘lezen’ het gen en kunnen daarna factor VIII maken voor het lichaam. Dit helpt het bloed gemakkelijker te stollen en voorkomt en vermindert bloedingen.
Werkzaamheid en veiligheid
De werkzaamheid van Roctavian is onderzocht in een fase 3 studie met 134 patiënten. Deze studie liet zien dat de factor VIII activiteit in het bloed bij bijna alle patiënten hoger werd na behandeling. Ook nam het aantal bloedingen en gebruik van factor VIII bevattende medicijnen sterk af. Het is nog onbekend hoe lang het effect van een enkel infuus bij een patiënt duurt. In het hoofdonderzoek naar de werking van Roctavian is het positieve effect na een eenmalig infuus voor tenminste twee jaar aangetoond. In een ander, veel kleiner onderzoek is een effect van behandeling tot tenminste vijf jaar gezien.
Hepatotoxiciteit (leverschade) is gemeld als vaak voorkomende bijwerking van Roctavian. De aandoening is met succes te behandelen met corticosteroïden. Andere vaak voorkomende bijwerkingen zijn hoofdpijn, gewrichtspijn en misselijkheid.
Op dit moment adviseren geneesmiddelenbeoordelingscomité CHMP en het CAT (comité voor geavanceerde therapie) een voorwaardelijke handelsvergunning voor Roctavian op de Europese markt. Patiënten die Roctavian toegediend krijgen, worden 15 jaar lang gevolgd om de werkzaamheid en veiligheid van deze gentherapie op de lange termijn goed in kaart te brengen.
Het advies komt van het geneesmiddelenbeoordelingscomité CHMP en het CAT (comite voor geavanceerde therapie) die onderdeel zijn van het EMA. Medicijnautoriteit CBG is vertegenwoordigd in deze comités. Het advies is een tussenstap op de weg van Roctavian naar toegang voor patiënten. Het gaat nu naar de Europese Commissie voor een definitief besluit over een handelsvergunning voor de hele Europese Unie.
